Le sarcome alvéolaire des parties molles (ASPS) est un sarcome ultra rare dont l’incidence est de 1/1 000 000/an. Cette rareté constitue l’obstacle majeur au développement de nouveaux médicaments face à cette maladie au pronostic sombre. La résection chirurgicale est le traitement standard de la maladie localisée, mais l'ASPS a une forte tendance à la dissémination métastatique (principalement dans les poumons, les os et le cerveau). En cas de maladie avancée et/ou métastatique, les chimiothérapies conventionnelles ont une efficacité limitée chez la plupart des patients. Le pazopanib, approuvé par la Food and Drug Administration (FDA) et l'Agence européenne des médicaments (EMA) pour tous les sous-types de sarcomes des tissus mous, est une option de traitement pour les patients atteints d'ASPS avec un faible taux de réponse objective (3 à 17 %) et une survie sans progression médiane inférieure à 12 mois. Dans l'ensemble, le pronostic à long terme est sombre avec une survie globale à 5 ans d'environ 20 % dans les cas avancés/métastatiques.

L'immunothérapie est très active dans les ASPS avancés, comme indiqué dans un essai de phase 2 (Chen et al.) ayant conduit à l'approbation du médicament par la FDA. L'EMA exige toujours une étude randomisée pour établir l'efficacité du traitement systémique, mais une telle étude sera difficile (impossible ?) à mener pour une maladie aussi rare. L'EMA a récemment publié un document de réflexion sur les éléments à prendre en compte lors de l'évaluation de l'efficacité des médicaments dans le cadre d'essais cliniques simple bras. L’une d’elles consiste à fournir des données de vie réelle décrivant l’histoire naturelle de la maladie et à rechercher des marqueurs pronostiques. Alors qu'une étude de phase II évaluant l'efficacité de l'immunothérapie dans les ASPS avancés doit être lancée, ce projet vise à établir l'histoire naturelle et les marqueurs pronostiques de la série des ASPS du Groupe Sarcome Français (GSF).

FAPSPS est une étude observationnelle, multicentrique et rétrospective avec réutilisation de données déjà existantes et collectées dans le cadre du soin. L'objectif principal est de décrire une cohorte d'ASPS en contexte localisé et avancé : description des patients, caractéristiques de la maladie, prise en charge, survie.