Cette étude est la suite de AVIATOR dont l’objectif était de réaliser un suivi à long terme des patients atteints de GIST porteur d’une mutation D842V de l’exon 18 de PDGFRA et traités par Avapritinib afin de collecter des données d'efficacité et de sécurité, dans le cadre d’une demande de l’Agence Européenne du Médicaments (EMA) à Blueprint.
AVIATOR-EMA est une étude observationnelle qui permettra d’évaluer la sécurité à long-terme et l’efficacité de l’avapritnib chez les patients GIST PDGFRA D842V, pour répondre à une nouvelle demande de l’EMA.
L’EMA souhaite que Blueprint fournisse une analyse sur 50 patients minimum et ouvre donc un registre international. Le CLB agit en tant que coordinateur du groupe sarcome française pour fournir les données de 4 patients déjà identifiés et inclus dans AVIATOR (2 patients CLB, 1 à l’Institut Bergonié de Bordeaux et 1 au CHU Clermont-Ferrand).
En fonction des résultats de l’étude, le niveau de remboursement de l’Avapritinib pourrait être revu à la hausse et l’accessibilité de la molécule serait donc améliorée.
Directeur Général
2 patients porteurs d’une GIST avec mutation D842V dans le gène du PDGFRA
Recherche scientifique menée dans l’intérêt légitime de lutte contre le cancer (articles 6.1.f et 9.2.j du Règlement (UE) n° 2016/679)
EMS (CLB) :
- Mehdi BRAHMI, MD, PhD, investigateur principal
- Julien BOLLARD, PhD, chef de projet
- Saloi HANNOUR, ARC
Blueprint Medicines :
- Gerard HOEHN, PhD, Senior Medical Director, Medical Affairs
- Nabila NAZIR, Director, Regulatory Affairs International
2 ans après la publication scientifique puis archivage sur un support distinct