Description grand public : 

Évaluer l’utilisation et l’efficacité des stratégies de cytoréduction de deuxième ligne pour la polycythémie vraie (PV) en France. 

Description détaillée : 

La maladie de Vaquez (polycythémie vraie, PV) est une néoplasie myéloproliférative (NMP) BCR-ABL négative rare, chronique et incurable, caractérisée par une érythrocytose, des événements thromboemboliques, des événements hémorragiques, une transformation enmyélofibrose et en leucémie aiguë myéloblastique (LAM). La PV est due à des mutations de JAK2, en général JAK2V617F, une activation constitutive de la voie de signalisation JAKSTAT et une hyperprolifération hématopoïétique (Harrison et al., 2023). La PV est caractérisée par un risque accru d’événements thromboemboliques (taux estimé :2,62 % de patients par an) et de complications hémorragiques (taux estimé : 2,18 % de patients par an) (Nicol et al., 2021, Barbui et al., 2014, Griesshammer et al., 2019). Un système de classification du risque a donc été défini par le réseau European LeukemiaNet (ELN) ; ce système classe les patients comme présentant un risque thrombotique élevé – s’ils sont âgés de plus de 60 ans et/ou ont des antécédents de thrombose – ou comme présentant un risque thrombotique faible dans tous les autres cas (Barbui et al., 2011).Le traitement de la PV repose sur les antiplaquettaires et les saignées (pour maintenir les taux d’hématocrite à moins de 45 %) et, en fonction du risque thrombotique du patient, les cytoréducteurs (Barbui et al., 2011). En 2022, l’ELN a publié des recommandations par consensus pour la prise en charge appropriée de la PV (Marchetti et al., 2022). Les études précédentes de revues de dossiers médicaux et observationnelles conduites aux États-Unis et en Europe montrent qu’il existe une variabilité des stratégies thérapeutiques pour la PV dans la pratique médicale courante et que les recommandations de l’ELN ne sont pas toujours suivies. De plus, il existe un manque de connaissances concernant l’utilisation des traitements cytoréducteurs en deuxième ligne en France, où aucune donnée en vie réelle n’a été générée jusqu’à présent sur le traitement de deuxième ligne de la PV. Pour toutes ces raisons et pour accroître les connaissances sur le traitement cytoréducteur de deuxième ligne en France, une étude d’utilisation de données secondaires sera conduite afin de collecter des données en vie réelle à partir des dossiers médicaux de patients adultes français sous traitement de deuxième ligne de la PV et de décrire leur parcours de soins.